दवा का लक्ष्य न्यूक्लिक एसिड या प्रोटीन (उदाहरण के लिए एक एंजाइम, एक रिसेप्टर) है जिसकी गतिविधि को दवा द्वारा संशोधित किया जा सकता है। दवा एक छोटे-आणविक-भार वाला रासायनिक यौगिक या जैविक हो सकती है, जैसे कि एंटीबॉडी या पुनः संयोजक प्रोटीन। प्रासंगिक इन विट्रो या इन विवो मॉडल द्वारा दवा लक्ष्य को रोग में प्रभावी/यंत्रवत् रूप से शामिल दिखाया जाना चाहिए था।
रिसेप्टर्स कोशिका की सतह पर स्थित प्रोटीन होते हैं और कोशिका के अंदर सेलुलर प्रक्रिया को विनियमित करके दवा लक्ष्य के रूप में कार्य करते हैं। रिसेप्टर दवा लक्ष्य दवा को विभिन्न रोग चरणों में अपना प्रभाव दिखाने में मदद करते हैं।
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